1) Bir genetik bozukluk yerine, ilave veya anormal genler ile ifade işleme deneysel tedavi normal işleyişi genler.2.

) Deneysel bir işlem yerine, işlemek, ya da işlevsiz ilave veya genlere sağlıklı genleri ile misfunctioning yönelik.

3), Özellikle genetik bozuklukların tedavisinde arızalı genler değiştirmek veya özel bir hastalık mücadele fonksiyonu (tümör hücrelerinin yıkımı gibi) sağlamak için genellikle genetiği değiştirilmiş genler ekleme hücreleri.

4) Gen terapisi hastanın genetik materyali değiştirerek hastalığın tedavisi için deneysel bir tekniktir. En sık, gen terapisi hastanın hücrelere kusurlu gen sağlıklı bir kopyasını tanıtarak çalışır.